今天是第18个国际罕见病日，据统计，全球受罕见病影响的人数有2.6~4.5亿^[1]，我国每年新增患者超过20万^[2]。当业界为罕见病药物研发困境踌躇时，一群科学家正在实验室昼夜攻坚；当社会对罕见病认知存在鸿沟时，数千名员工用奔跑轨迹绘制爱心地图；当病痛少年在求学路上举步维艰时，缓解他们学习压力的奖学金计划点亮知识灯塔。

药明生物坚信治愈罕见病需要医学突破与社会关怀的双向奔赴，并持续从上述三个维度守护罕见病患者的梦想与未来。

实验室攻坚：为患者带来更多治疗选择

药明生物成立之初便立志于打造一体化生物制药能力和技术平台，客户只需要提供一个idea，就能通过药明生物推动项目研发和生产进程，大大降低创新转化的门槛。

药明生物与全球多家创新生物技术公司合作，凭借自身的技术平台和专业能力，加速罕见病药物的研发与生产。以庞贝病为例，药明生物赋能Amicus Therapeutics研发的庞贝病治疗药物Pombiliti™，经过十一年的不懈努力，成功获得美国FDA和欧洲EMA批准上市，数百名庞贝病患者带来了新的希望。

再以戈谢病为例，药明生物赋能北海康成研发了中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）CAN103（注射用维拉苷酶β）。目前，中国NMPA已正式受理该款用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。

药明生物认为，生物医药的技术创新，是为患者带来更多治疗选择。截至2024年底，药明生物平台上已有数十个罕见病项目，涵盖多种罕见病领域。

Run for Health全球健康跑：用脚步连接罕见病关爱网络

2023年，药明生物赋能庞贝病药物Pombiliti™的成功上市，一场特殊的”上市仪式”也在全球同步展开。

为了庆祝这一成就并提高人们对罕见病的认识，药明生物发起了Run for Health全球健康跑活动。科学家们在这场横跨5国10城的公益行动中，脱下实验服化身饱含志愿精神的公益使者，将实验室的努力扩展到社区，用跑步促进全球对罕见病患者的关注和支持。

2024年，Run for Health 依然步履不停。连续举办该活动的两年里，数千名员工志愿者在爱尔兰，美国，新加坡，德国和中国积极参与，持续通过实际行动支持和关爱罕见病群体。

构建包容生长的生态系统，为“慢行者”铺设特别赛道

罕见病患者的处境不仅在于疾病的困扰，还在于教育机会的缺失。许多患者因身体原因被学校拒收，或因治疗中断学业，甚至因家庭经济压力被迫放弃学习机会。

药明生物连续四年联合病痛挑战基金会推出“药明生物奖学金计划”，为罕见病患者提供经济支持，帮助他们完成学业。

奖学金获得者亮亮，是一名相声演员、盲人按摩师、燕山大学法学专业在读生，也是乐于助人的公益先锋、药明生物Run for Health的积极参与者，而罕见病Leber病患者是这位斜杠青年最不起眼的标签。18岁那年，亮亮被确诊为Leber遗传性视神经病变（LHON）。他的视力一点点下降，从贴近了才能看得清到最后的只能感受光影。2022年，他重返校园，这一次他转学到法律专业。 “休学的这段时间，我认识了很多残障伙伴，他们把自己最好的东西都给我，把自己会的都教给我，开导我。即便他们本身已经很难了，还是尽力把我这个晚辈给扶起来了。我站起来之后，重新回到学校上学，我觉得我应该用法律知识能帮他们一把，也可以做一些残障权利的倡导和研究。” 2023年至2024年，亮亮优异的成绩让他连续两年获得奖学金支持。

亮亮（左）在Run for Health现场

2023年，我们邀请亮亮共同参与了Run for Health 慈善健康跑活动。Run for Health 不仅是为了庆祝我们成功赋能罕见病药物的上市，更是我们的员工共同参与罕见病奖学金项目筹款的一次全球活动。亮亮作为奖学金代表成为了中国首站河北站的“发令官”。

我们的奖学金已经陪伴他度过了大学大部分的时光，见证了他跨专业学法到年级第一的历程。亮亮的完整求学故事可以移步药明生物公众号浏览，一起去看奖学金如何照亮罕见病学子的求学道路。

这些都是属于罕见病群体的“我命由我不由天”宣言，在医学尚未抵达的角落，灵魂始终选择向上生长。

亮亮、馨馨和小郭都是往届罕见病群体教育支持计划奖学金的获得者。截至2024年，该项目已支持近100位罕见病学子的学习和生活，奖学金获得者覆盖了25种罕见病，构建起覆盖全国53个城市的支持网络。其中，5位学生连续获得了三年奖学金，11位同学连续两年获得了奖学金。

在今年的国际罕见病日，药明生物与北京病痛挑战公益基金会启动第四期罕见病群体教育支持计划。

我们将为40名处于高中和大学阶段的罕见病病友提供每人2000-3000元的奖学金及病痛挑战基金会奖学金证书，为奖学金获得者提供医疗资源转介、医疗援助等服务支持, 缓解罕见病病友的学习压力和心理压力，提高其生活质量。今年奖学金申请的详细内容、申请方式、申请流程等信息请前往药明生物公众号查看，2025年6月30日截止收取申请材料。在此，特别感谢药明生物慈善基金会为本期项目奖学金提供支持！

药明生物希望搭建的不仅是一个奖学金计划，更是一条允许”慢行者”按照自身节律奔跑的特别赛道——这里没有统一的发令枪，却有持续照亮的补给站；不必追逐他人的速度，只需专注书写自己的里程牌。

药明生物坚信，正如药物研发过程中精准调控的参数成就药物活性，社会支持系统的每一个精准介入，都在为”我命由我不由天”的信念加上科学注脚。

[1] Nguengang Wakap S, Lambert D M, Olry A, et al. Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database [J]. European Journal of Human Genetics, 2020, 28(2): 165-73

[2]中国政府网.每年新增罕见病患者超20万 我国“三医”联动破解罕见病诊疗难、用药难[EB/OL].（2019-10-23）https://www.gov.cn/xinwen/2019-10/23/content_5444050.htm