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新闻

2021
祝贺!药明生物合作伙伴Amicus新一代庞贝病疗法AT-GAA上市申请获FDA受理
Oct. 09, 2021
祝贺!药明生物合作伙伴Amicus新一代庞贝病疗法AT-GAA上市申请获FDA受理

中国上海,2021年10月9日——全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物(WuXi Biologics, 2269.HK)祝贺战略合作伙伴Amicus(纳斯达克股票代码:FOLD)新一代庞贝病疗法AT-GAA(ATB200/AT2221)上市申请获得美国FDA受理。AT-GAA由重组人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)ATB200和麦格司他(miglustat)AT2221组成,FDA已分别受理两者的生物制剂上市许可申请(BLA)和新药上市申请(NDA)。

 

AT-GAA于2012年在药明生物平台上从一个“主意”诞生。在过去的十年中,Amicus与药明生物密切合作,将该“主意”转化为具有临床疗效的新药,并推动其成为庞贝病下一代标准疗法。2019年2月,药明生物与Amicus建立战略合作,成为ATB200项目商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴。

 
Amicus公司董事长兼首席执行官John F. Crowley先生表示:“此次FDA受理AT-GAA的上市申请为美国庞贝病患者带来了福音,而这一成绩离不开众多人和团队的辛勤努力,药明生物团队在其中更是做出了重要贡献。他们以极大的热情、丰富的专业知识以及无私的敬业精神,为高质量产品保驾护航。我们对于双方的紧密合作关系感到非常自豪,也期待未来继续携手加快AT-GAA在全球的上市进程,惠及广大患者。”

 

“我们衷心祝贺Amicus取得这一重要里程碑,”药明生物首席执行官陈智胜博士表示,“我们很荣幸通过药明生物领先的技术平台和强劲的产能赋能Amicus开发新一代庞贝病疗法ATB200,这也是药明生物首个应用连续收获的创新灌流细胞培养工艺的BLA项目。该项目BLA获得FDA受理也充分证明了我们坚持赋能全球合作伙伴,造福全球庞贝病患者的决心。”

 

关于AT-GAA

 
AT-GAA(ATB200/AT2221)是由重组人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)和麦格司他(miglustat)联用的组合疗法。ATB200是一种独特的重组人酸α-葡糖苷酶(rhGAA),能够优化碳水化合物结构,特别是甘露糖-6磷酸盐(M6P)。AT2221是α-葡糖苷酶稳定剂麦格司他(miglustat)。临床前研究显示,AT-GAA与成熟GAA溶酶体水平增加、肌肉中糖原水平降低、自噬缺陷缓解及肌肉力量改善有关。

 
关于庞贝病

 
庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起的遗传性溶酶体疾病,临床表现为GAA水平的降低或缺失并导致细胞中糖原的积累。庞贝病可能会使人虚弱,以严重的肌肉无力为特征,并随着时间的推移而恶化。庞贝病涵盖婴儿型到晚发型,前者对心脏功能有显著影响,疾病迅速进展至死亡,后者主要影响骨骼肌,疾病进展相对缓慢。据估计,全球庞贝病患者约5000至10000人。

 
关于Amicus Therapeutics

 
Amicus Therapeutics(纳斯达克股票代码:FOLD)是一家致力于为罕见代谢疾病患者发现、开发和提供高质量创新药的全球性生物技术公司。公司立足于“以患者为中心”,针对罕见代谢疾病打造了强大的先进在研产品线。更多信息请访问www.amicusrx.com,以及TwitterLinkedIn

 

关于药明生物

 

药明生物(股票代码:2269.HK)作为一家香港上市公司,是全球领先的开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台。公司为全球生物制药公司和生物技术公司提供全方位的端到端研发服务,帮助任何人、任何公司发现、开发及生产生物药,实现从概念到商业化生产的全过程,加速全球生物药研发进程,降低研发成本,造福病患。

 

截至2021年6月30日,在药明生物平台上研发的综合项目达408个,包括212个处于临床前研究阶段,160个在临床早期(I/II期)阶段,32个在后期临床(III期)以及4个在商业化生产阶段。预计到2024年后,公司在中国、爱尔兰、美国、德国和新加坡规划的生物制药生产基地合计产能将超过43万升,这将有力确保公司通过健全强大的全球供应链网络为客户提供符合全球质量标准的生物药。

 

药明生物将环境、社会和治理(ESG)视为业务发展和企业精神的重要组成部分,并致力于成为全球生物制药领域ESG领导者。公司应用更绿色环保的新一代生物制药技术和能源持续为全球合作伙伴赋能,并成立了由首席执行官领导的ESG委员会,在提升运营效率的同时践行可持续性发展承诺。如需更多信息,请浏览:www.wuxibiologics.com

 

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